Napromising na Resulta ng Klinikal sa Unang Paggamit sa Buong Mundo ng BCMA CAR-T upang Gamutin ang Immune Mediated Necrotizing Myopathy (IMNM) na Nailathala sa Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, NANJING, China at SAN JOSE, Calif., Enero 31, 2024 — Noong Enero 30, 2024, PNAS ay naglimbag ng papel sa pananaliksik na may pamagat na “Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy.” Ang papel ay nag-analisa ng mga resulta gamit ang fully human B cell maturation antigen (BCMA)-targeting chimeric antigen receptor (CAR)-antologous T cell (BCMA CAR-T) injection (Equecabtagene Autoleucel injection, R&D code: CT103A) para sa paggamot ng IMNM, na nagpapakita ng matatag na pag-alis ng mapanganib na antibody, at potensyal na persistenteng epektibong klinikal na may mabuting tolerability at kaligtasan. Ang pag-aaral na ito ay nagbibigay ng potensyal na bagong terapeutikong pagpipilian para sa mga antibody-mediated na autoimmune disorders.

Ang IMNM ay isang autoimmune-mediated na sakit sa kalamnan na kabilang sa idiopathic inflammatory disease. Ang IMNM na nakapagdurulot ng human anti-signal recognition particle (SRP) antibody, isang IMNM-specific na autoantibody, ay pangunahing kinakatawan ng simetrikong kahinaan ng mga kalamnan ng bahagi ng katawan, prominenteng dysphagia, at malubhang taas ng serum creatine kinase, na may mga katangian ng biglaang simula, malubhang kalagayan, at mabilis na pag-unlad. Ang mga tradisyonal na pharmacological na mga paghahanda ay may iba’t ibang antas ng epekto at madalas ay limitado.

Ang pag-aaral na ito ay isang investigator-initiated, open-label, exploratory na pag-aaral ng kaligtasan at epekto ng infusion ng Equecabtagene Autoleucel sa paggamot ng relapsed/refractory na antibody-mediated idiopathic inflammatory diseases of the nervous system (NCT04561557). Ang investigator team ay pinamumunuan ni Professor Wang Wei mula sa Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology.

Isang 25 taong gulang na lalaking pasyente na may 7 taong kasaysayan ng SRP antibody-positive na refractory IMNM ay isinama sa pag-aaral na ito. Ang pasyente ay nakaranas ng mga ulit-ulit na relapse at persistenteng pinsala kahit pagkatapos makatanggap ng maraming nakaraang terapiya kabilang ang mga steroid, calcineurin inhibitors, folic acid antagonists, CD20 monoclonal antibodies, interleukin-6 (IL-6) receptor antagonists, inosine monophosphate dehydrogenase (IMPDH) inhibitors, alkylating agents, plasmapheresis, intravenous immunoglobulin injection, at mesenchymal stem cell infusion. Bago isama, ang pasyente ay nananatiling paralayso at nakahiga sa kama. Siya ay hindi makakapag-angat ng kanyang mga braso sa ibabaw ng kanyang ulo at ang kanyang serum creatine kinase ay umaabot sa 4806 IU/L (Normal range ≤ 190 U/L) kahit ilalim ng regular na kombinasyon ng mga terapiya gamit ang mga steroid, IL-6 receptor antagonists, folic acid antagonists, at intravenous immunoglobulin injection.

Kaligtasan: Ang pasyente ay nag-develop lamang ng grade 1 cytokine release syndrome (CRS), ngunit walang immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS). Lamang pansamantalang hemocytopenia ang napansin. Walang bagong mga panganib sa kaligtasan ang nakita kumpara sa profile ng kaligtasan sa mga pag-aaral ng multiple myeloma indication. 

Epekto: Sa loob ng 18 na buwan pagkatapos ng infusion ng Equecabtagene Autoleucel, tuloy-tuloy na naimprove ang mga klinikal na sintomas at mga katangian ng imaging ng pasyente. Tatlong buwan pagkatapos ng infusion ng Equecabtagene Autoleucel, malaking naimprove ang lakas ng mga extremities ng pasyente. Siya ay makakapag-angat ng kanyang mga braso nang walang masyadong pagsisikap, at muling nakakuha ng kakayahang lumakad. Ang Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) score ay naimprove mula 96 puntos bago ang pag-aaral hanggang 137 puntos sa huling bisita (18 buwan pagkatapos ng infusion). Ang antas ng serum creatine kinase ay bumaba mula 4778 IU/L bago ang infusion hanggang 260 IU/L sa huling bisita, at ang antas ng myoglobin ay bumaba mula 837 ng/mL bago ang infusion hanggang 66.2 ng/mL sa huling bisita. Malaking pagbuti rin ang napansin sa iba pang mga scale ng kalidad ng buhay. Walang kasabay na paggamit ng iba pang mga immunomodulatory na terapiya sa panahon ng pagsusundan.

PK/PD: Ang pagpapalawak ng CAR-T cells sa pasyente ay mabuti pagkatapos ng infusion ng Equecabtagene Autoleucel. Ang antas ng SRP antibody ay mabilis na bumaba at nanatiling napakababa.

Ang pangunahing imbestigador ng pag-aaral na ito, Professor Wang Wei mula sa Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology ay nagsabi: “Ito ang unang pagkakataon sa buong mundo na gamitin ang BCMA CAR-T cell therapy upang gamutin ang IMNM, na isa pang mahalagang pagunlad sa larangan ng mga autoimmune sakit pagkatapos ng matagumpay na paggamot ng neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) gamit ang BCMA CAR-T. Inaasahan namin ang karagdagang pag-unlad ng CAR-T therapy sa larangan ng autoimmunity, na nagdadala ng pag-asa ng pag-gamot sa mga pasyente.”

Bukod sa mga resulta ng pananaliksik na inilathala ngayon, ang IASO Bio at ang investigator team ay patuloy na sinusuri ang kaligtasan at epekto ng Equecabtagene Autoleucel sa paggamot ng iba pang mga autoimmune disorder kabilang ang NMOSD, myasthenia gravis (MG), at chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP), para sa pag-asa ng pagbabago ng paradaym ng paggamot ng mga autoimmune disorder.

Tungkol sa IASO Bio

Ang IASO Bio ay isang biopharmaceutical company na nakatuon sa pagtuklas at pag-unlad ng bagong mga terapiyang selular at biologics para sa oncology at mga autoimmune sakit. Ang IASO Bio ay may kumpletong kakayahan mula sa maagang pagtuklas hanggang sa klinikal na pag-unlad, pag-apruba ng regulasyon, at komersyal na produksyon.

Ang pipeline ng kompanya ay kinabibilangan ng higit sa 10 bagong produkto, kabilang ang Equecabtagene Autoleucel (isang fully human BCMA CAR-T injection). Ang Equecabtagene Autoleucel ay tumanggap ng New Drug Application (NDA) approval mula sa National Medical Products Administration (NMPA) ng China at U.S. FDA IND approval para sa paggamot ng RR MM.

Gamit ang malakas na team ng pamamahala, malikhain na pipeline ng produkto, GMP production, pati na rin ang integrated na kakayahan sa pagmamanupaktura at klinikal, ang layunin ng IASO ay ibigay ang mga terapiyang maaaring gumamot, mapagpaguran, at mabibigay sa mababang halaga na tumutugon sa mga hindi natutugunang pangangailangan medikal ng mga pasyente sa China pati na rin sa buong mundo. Para sa karagdagang impormasyon, mangyaring bisitahin ang o .

Ang artikulo ay ibinigay ng third-party content provider. Walang garantiya o representasyon na ibinigay ng SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) kaugnay nito.

Mga Sektor: Pangunahing Isturya, Balita Araw-araw

Nagde-deliver ang SeaPRwire ng sirkulasyon ng pahayag sa presyo sa real-time para sa mga korporasyon at institusyon, na umabot sa higit sa 6,500 media stores, 86,000 editors at mamamahayag, at 3.5 milyong propesyunal na desktop sa 90 bansa. Sinusuportahan ng SeaPRwire ang pagpapamahagi ng pahayag sa presyo sa Ingles, Korean, Hapon, Arabic, Pinasimpleng Intsik, Tradisyunal na Intsik, Vietnamese, Thai, Indones, Malay, Aleman, Ruso, Pranses, Kastila, Portuges at iba pang mga wika.